Se describe a continuación conceptos que nos permiten interpretar qué es un Ensayo Clínico en general según la normativa argentina.

Para conocer más, hacer click aquí. 

Se describe a continuación conceptos que nos permiten conocer aspectos importantes para que un paciente tenga en cuenta de un Ensayo Clínico en general confeccionada por la Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes (FADEPOF). 

Para descargar la guía DESDE LA PÁGINA DE FADEPOF, hacer click aquí.  

La población objeto de estudio es un conjunto o grupo de personas voluntarias que cumple con los criterios de elegibilidad o participación conforme a los objetivos del estudio (farmacológico o no farmacológico).

Los criterios de ELEGIBILIDAD o PARTICIPACIÓN son TODAS aquellas condiciones o parámetros generales y particulares que DEBE TAXATIVA y OBLIGATORIAMENTE cumplir un individuo voluntario para ser admitido en un ensayo clínico. 

Se subclasifican en criterios de inclusión y criterios de exclusión.

Los criterios de inclusión son TODAS aquellas condiciones o parámetros que DEBE TAXATIVA y OBLIGATORIAMENTE cumplir un individuo voluntario para ser admitido en un ensayo clínico. 

Los criterios de exclusión son una serie de condiciones o parámetros que si un individuo voluntario posee UNO SOLO DE ELLAS/OS, NO LE PERMITE ser admitido en un ensayo clínico. Cuando el individuo postulante cumple uno solo de estos criterios queda excluido de ser seleccionado. 

Finalmente cuando el individuo postulante cumple todos los criterios de elegibilidad, puede estar en condiciones de ser seleccionado. Pero, debe tenerse en cuenta también que un individuo postulante puede reunir todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión, pero el cupo de voluntarios ya se haya completado. 

Mostraremos un ejemplo ficticio sobre un ensayo clínico en particular para ilustrar los conceptos precedentes.

Cada Ensayo Clínico tiene sus propios Criterios y no necesariamente son iguales con otros ensayos clínicos. Todos los criterios tiene que ver con los objetivos de la investigación clínica. 

Ejemplo ficticio:

CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

• Hombres y mujeres que se autoinforman:

  • Resultó positivo para la expansión del gen de la EH, o

  • Poseer antecedentes familiares con menos de 40 CAGs en alelo expandido

• Habilidad para leer y escribir en inglés.

• Personas hasta 35 años de edad.

• Poseer menos de 45 CAGs en alelo expandido.

CRITERIOS DE EXCLUSIÓN:

• Niños menores de 18 años

• Mujeres embarazadas

• Mujeres en período de lactancia

• Manifestación de síntomas de la EH

• Recibió pruebas genéticas predictivas en los últimos 6 meses 

Los tipos de ensayos clínicos para la enfermedad de huntington pueden ser básicamente de DOS (2) tipos conforme sean los objetivos del estudio, a saber:

• NO FARMACOLÓGICO U OBSERVACIONAL: Para conocer más sobre síntomas o mecanismos biológicos de la enfermedad. (no farmacológicos)

• FARMACOLÓGICOS: Pueden buscar DOS (2) tipos de objetivos:

•  1) Para que una sustancia / fármaco sirva para tratar los síntomas (atenuando o disminuyendo sus efectos).

• 2) Para comprobar un fármaco que detenga la progresión de los síntomas.

Principalmente que la decisión es ABSOLUTAMENTE INDIVIDUAL y VOLUNTARIA.

Que la decisión de participar en UN ENSAYO CLÍNICO, PUEDE LIMITAR la participación en OTRO ENSAYO CLÍNICO.

Se linkea en este espacio un buscador de ensayos clínicos del Gobierno de los EEUU sobre cualquier enfermedad SOLO EN IDIOMA INGLÉS. Se debe seleccionar enfermedad de Huntington. Se debe seleccionar y el pais argentina. Clinicaltrials.gov

ACTIVO - EN RECLUTAMIENTO. 

Estudio para evaluar la farmacodinámica, seguridad y eficacia de SKY-0515 en participantes con enfermedad de Huntington (FALCON-HD) - FASE 2 / 3

CUATRO (4) CENTROS EN CIUDAD AUTÓNOMA DE BUENOS AIRES y 

UN (1) CENTRO EN LA CIUDAD DE MENDOZA y 

UN (1) CENTRO EN LA PROVINCIA DE BUENOS AIRES

Para mas información HACER CLICK AQUÍ

Se linkea en este espacio el buscador de ensayos farmacológicos autorizados por ANMAT. El listado contiene los Ensayos (SEIS - 6) que fueron aprobados por la ANMAT, PUDIENDO ESTAR ESTOS EN VIGENCIA, O YA CONCLUIDOS O TODAVÍA AUN NO EN VIGENCIA.

HACER CLICK AQUÍ Y TIPEAR EN EL BUSCADOR LA PALABRA: HUNTINGTON

En primera medida, se debe tener en cuenta que la expansión de cantidad de ensayos clínicos, mas allá del país de origen inicial del Ensayo, se debe a que las empresas de fármacos y laboratorios de origen extranjero, deban buscar nuevas poblaciones de regiones diversas que no hayan participado en otros ensayos clínicos, por un lado, debido a la falta de candidatos en el país de origen y/o también para ensayar el fármaco en otro tipo de poblaciones. Debido a ello, se ha visto en el último tiempo un incremento del interés en Latinoamérica (Brasil y Argentina en particular)  y algunos países de Europa del Este con mayor participación en los nuevos ensayos.

Se debe tener en cuenta que participar en un Ensayo Clínico en cualquier país, NO significa que en el caso que el fármaco resulte exitoso, el Laboratorio propietario de la patente del Fármaco, haga los trámites para que la autoridad sanitaria competente (para Argentina=ANMAT) autorice su uso en el país. 

Debemos tener en cuenta que para las empresas farmacéuticas tienen una finalidad que es hacer negocios y ganar dinero. Para ello, necesitan dos cosas: un mercado (cantidad de pacientes) y un Estado (que permita la utilización de un fármaco exitoso (eficiente y seguro) ) en el país. 

Si no hay mercado las empresas farmacéuticas no propondrán a un Estado la utilización de un fármaco en el país donde se realiza el ensayo clínico. 

Por otro lado, si el Estado autoriza el uso en el país de un fármaco (denominado de alto costo) y una parte importante de ese mercado NO TIENE OBRA SOCIAL, EL COSTO DE ESE FÁRMACO debería ser absorvido por el estado, cuando éste se encuentre en condiciones de hacerlo.

Con lo cuál, si a un Estado no le conviene por los gastos u erogaciones que le pudieran generar un nuevo fármaco de alto costo, puede tranquilamente no autorizar su uso en el país. 

Ejemplo de ello puede ser que el fármaco Austedo (deuteberazina), nunca ingresó en la República Argentina, sin embargo si Chile lo autorizó y se comercializa en ese país.

Por otro lado, no hay antecedentes en la Argentina que se hayan autorizado a utilizar fármacos que sean de uso "prácticamente" preventivo ante una estadística de evolución de una patología, sino que la mayoría de los fármacos son para síntomas.

En definitiva Estado y Multinacional farmacéutica pueden decidir que un fármaco exitoso, eficiente y seguro, llegue a un país donde se practica un Ensayo Clínico o no.

Para conocer cuál es un análisis de mercado en relación a los fármacos de la EH, si puede hacer CLICK AQUÍ (idioma inglés), donde se puede observa que tanto Latinoamérica como África, son de bajo interés a pesar que tanto Brasil como Argentina sean considerados en el informe como tamaño de mercado y pronóstico de crecimiento.